Revolucionarnom terapijom uklonjen neizlečivi rak kod devojčice

Alisa (13) iz Lestera obolela je od leukemije, ali su tretmani kojima je bila podvrgnuta bili neuspešni. Zato su lekari u bolnici Great Ormond Street koristili „uređivanje baze“ da izvedu podvig biološkog inženjeringa kako bi joj napravili novi „živi lek“.

Šest meseci kasnije raka više nema, ali je Alisa i dalje pod nadzorom lekara u slučaju da se bolest ponovo pojavi, piše BBC.

Preporučujemo

Alisi je u maju prošle godine dijagnostikovana T-ćelijska akutna limfoblastna leukemija. T-ćelije bi trebalo da budu čuvari tela, ali su za Alisu postale opasnost i rasle su van ikakve kontrole.

Njen rak je bio agresivan. Hemioterapija, a potom i transplantacija koštane srži, nisu uspeli da joj pomognu. Da nije bilo eksperimentalnog tretmana, devojčica ne bi uspela da se izbori protiv opakog neprijatelja.

- Na kraju bih umrla - rekla je Alisa.

Njena mama Kiona je prošle godine u ovo vreme rekla da se plašila Božića, suočavajući se sa najvećim strahom koji roditelj može da iskusi – da će izgubiti voljeno dete.

- Mislila sam da su nam to poslednji trenuci sa njom – podelila je gospođa Kiona najstrašnije misli.

Ono što se potom dogodilo bilo bi nezamislivo pre samo nekoliko godina, a omogućeno je neverovatnim napretkom u genetici.

Promena genetskih uputstava

Tim u Great Ormond Streetu koristio je tehnologiju zvanu „uređivanje baze“, koja je izmišljena pre samo šest godina.

Baze su, zapravo, „jezik života“. Četiri tipa baza - adenin (A), citozin (C), gvanin (G) i timin (T) su gradivni blokovi našeg genetskog koda. Baš kao što se od slova mogu formirati reči koje nose određeno značenje, tako i milijarde baza u našoj DNK stvaraju „uputstvo za upotrebu“ našeg tela.

„Uređivanje baze“ omogućava naučnicima da zumiraju precizni deo genetskog koda, a zatim da izmene molekularnu strukturu samo jedne baze, pretvarajući je u drugu i menjajući genetska uputstva.

Veliki tim lekara i naučnika koristio je ovu alatku za projektovanje novog tipa T-ćelija koje su bile sposobne da pronađu i ubiju Alisine kancerogene T-ćelije.

Počeli su sa zdravim T-ćelijama koje su stigle od donora i započeli sa njihovom modifikacijom.

Prva osnovna izmena onemogućila je mehanizam ciljanja T-ćelija kako ne bi napale Alisino telo. Drugom je uklonjena hemijska oznaka, nazvana CD7, koja se nalazi na svim T-ćelijama. Treće uređivanje bio je „ogrtač nevidljivosti“ koji je sprečio da ćelije budu ubijene lekom za hemioterapiju.

U poslednjoj fazi genetske modifikacije T-ćelije su „dobile zadatak“ da krenu u lov na sve sa oznakom CD7 kako bi uništile svaku T-ćeliju u njenom telu, uključujući i one kancerogene. Zato je ova oznaka morala da bude uklonjena sa terapije, inače bi se samouništila.

Devojčica je uspešno izvojevala bitku protiv leukemije; Foto: Great Ormond Street Hospital for Children

Ukoliko terapija uspe, Alisin imuni sistem – uključujući i T-ćelije - biće ponovo izgrađen drugom transplantacijom koštane srži.

Kada su lekari objasnili ovaj mehanizam članovima Alisine porodice, majka se duboko zamislila. Pitala se da li će njena devojčica uspeti to da izdrži.

Alisina odluka bila je jasna – želela je da pristane na eksperimentalnu terapiju koja je sadržala milione modifikovanih ćelija u maju ove godine.

Prvi pacijent

- Ona je prvi pacijent koji je lečen ovom tehnologijom - rekao je profesor Vasim Kasim iz UCL i Great Ormond Street.

On je dodao da je ova genetska manipulacija "veoma brza oblast nauke" sa "ogromnim potencijalom" u nizu bolesti.

Alisa je ostala podložna infekciji, pošto su dizajnerske ćelije napale i kancerogene T-ćelije u njenom telu i one koje je štite od bolesti.

Ali, posle mesec dana Alisa je bila u remisiji i bila je podvrgnuta drugoj transplantaciji koštane srži kako bi njen imuni sistem bio obnovljen.

Alisa je provela 16 nedelja u bolnici i nije mogla da vidi svog brata, koji je još uvek išao u školu; postojao je rizik da bi prilikom susreta sa nekim iz „spoljne sredine“ mogla da dođe u susret sa patogenima.

Bilo je zabrinutosti nakon što su tromesečni pregledi ponovo otkrili znake raka. Ali njene dve najnovije analize bile su dobre.

Povratak kući

- Samo naučiš da ceniš svaku sitnicu. Tako sam zahvalna što sam sada ovde - rekla je Alisa.

- To je ludo. Neverovatno je što sam uošte dobila ovu priliku, veoma sam zahvalna na tome, ali i na činjenici da bi ovaj sistem lečenja mogao da pomogne i drugoj deci u budućnosti.

Alisa se raduje predstojećem Božiću, ulozi deveruše na venčanju svoje tetke, vožnji bicikla, povratku u školu...

Porodica se nada da se rak nikada neće vratiti i zahvalna je na vremenu koje može da provodi sa Alisom.

- Tri meseca, koliko je Alisa provela kod kuće, sama po sebi su veliki dar – rekla je devojčicina mama Kiona.

Alisin otac Džejms priznaje da mu je teško da priča o periodu kroz koji je njihova porodica prošla:

- Kad vidite kroz šta je Alisa prošla i kad vidite njenu vitalnost i radost života, to je izvanredno.

Većina dece sa leukemijom reaguje na glavne tretmane, ali se smatra da bi do desetak mališana godišnje moglo da ima koristi od ove terapije.

Nova oblast u medicini

Alisa je prva od 10 osoba kojima je lek dat u okviru kliničkog ispitivanja.

Dr Robert Chiesa, sa Odeljenja za transplantaciju koštane srži u bolnici Great Ormond Street, rekao je:

- Ovo je izuzetno uzbudljivo. Očigledno, ovo je nova oblast u medicini i fascinantno je da možemo da preusmerimo imuni sistem da se bori protiv raka.

Tehnologija, međutim, samo je „zagrebala po površini“ onoga što bi „uređivanjem baze“ moglo da bude postignuto u budućnosti.

Foto: Shutterstock

Dr David Liu, jedan od pronalazača „uređivanja baze“ na Institutu Broad, rekao je da je "malo nadrealno" da se ljudi leče samo šest godina nakon što je tehnologija osmišljena.

U Alisinoj terapiji, svaka od osnovnih izmena uključivala je razbijanje dela genetskog koda. Ali ima više nijansiranih aplikacija u kojima umesto isključivanja instrukcija može da bude „popravljena“ ona „neispravna“. Anemija srpastih ćelija, na primer, uzrokovana je samo jednom promenom baze koja se može ispraviti.

Već su u toku ispitivanja „uređivanja baze“ kod bolesti srpastih ćelija, kao i visokog holesterola koji se javlja u porodicama i poremećaja krvi beta-talasemije.

Dr Liu je rekao da „terapijske primene uređivanja baza tek počinju“ i da je „ponizno biti deo ove ere terapeutskog uređivanja ljudskih gena“, jer nauka sada preduzima „ključne korake ka preuzimanju kontrole nad našim genomima“.

(Telegraf.rs)