Najskuplji lek na svetu košta 2,1 miliona dolara i konzumira se samo jednom u životu

Lutrija koju je na svetskom nivou raspisala švajcarska kompanija Novartis vredna je 210 miliona dolara, a u "nagradnoj igri" učestvuju bolesna deca. Pobednik će dobiti trenutno najskuplji lek na svetu Zolgensma za lečenje spinalne mišićne atrofije.

U pitanju je teška nasledna, neizlečiva neuromuskulatorna bolest koja ima progresivni karakter.

Preporučujemo

Naime, lek je za sada registrovan samo u SAD gde košta 2,1 miliona dolara, dok se registracija u Evropi očekuje u julu i, prema nekim informacijama, za evropsko tržište cena leka trebalo bi da bude ipak nešto manja. Govori se o iznosu između 1,5 i 1,7 miliona dolara po dozi.

Reč je o tome da kompanija AveXis, koju je kupio Novartis, i dalje odlučuje o načinu distribucije ovog leka, pa je tako "višak od 100 doza leka" u odnosu na potrebe SAD-a, namenila malim pacijentima širom sveta.

Inače, nije retkost da farmaceutske kompanije, uglavnom kad se radi o novim lekovima, pre nego što se registruju u nekoj zemlji doniraju određenu količinu kao tzv. milosrdno davanje leka.

Zašto je Zolganesma toliko skupa?

Za razliku od Spinraze, koju je potrebno uzimati doživotno, za sada istraživanja govore da je Zolgensma genetska terapija koja se primenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lek za "ispravljanje" gena SMA1, čija je "neispravnost" glavni krivac za ovu bolest.

Lek je prethodno poznat pod imenom AVKSS-101 i odobren je od strane američke Uprave za hranu i lekove za lečenje svih vrsta spinalnih mišićnih atrofija od trenutka rođenja do 2 godine starosti. Klinička ispitivanja za primenu terapije kod drugih pacijenata su toku.

Šta je spinalna mišićna distrofija?

Foto-ilustracija: Pixabay.com

Uzrokovana je mutacijom gena SMN1, koji kodira protein zahvaljujući kojem motorički neuroni - nervne ćelije koje kontrolišu kontrakciju mišića - treba da prežive. Mutacija sprečava ovaj gen da proizvodi bilo koji funkcionalani SMN protein.

Zolgensma je genetska terapija dizajnirana da isporuči funkcionalnu kopiju gena SMN1 motoričkim neuronima kod pacijenata sa spinalnom mišićnom distrofijom.

Lek zadrži omotač genetski-modifikovanog virusa kapsid koji isporučuje normalnu kopiju gena SMN1 na ciljane motoričke neurone. Jednom kada SMN1 gen dopre do ćelija pacijenta on dopunjuje sopstvenu proizvodnju SMN proteina.

SMN1 transgeni u leku Zolgensma sastoje se od dvolančane DNK, što znači da poprimaju isti oblik kao prirodni geni i mogu se brže aktivirati proizvodeći efikasniju terapiju. Zolgensma takođe uključuje genetska uputstva za aktiviranje transgena tako da proizovdnja proteina SMN bude kontinuirana i održiva.

(Telegraf.rs)