Srbija očekuje čudotvorni lek, vest "veličine" kloniranja Doli: "Nismo slučajno razdvojili nauku i prosvetu"

U Pravilnik o načinu kontrole kvaliteta lekova i medicinskih sredstava u avgustu su unete izmene kojima je omogućen uvoz naprednih terapija, kakve domaća regulativa nije poznavala. To, objašnjava potpredsednica Nacionalne organizacije za retke bolesti Srbije Sandra Pavlović, nije teško razumeti, jer su napredne terapije poslednja reč nauke, značajno mlađe od zakona kojima se reguliše lečenje u Srbiji.

Kako smo ranije pisali, na spisku naprednih terapija ističe se genska, domaćoj javnosti najpoznatija po leku zolgensma, koji je namenjen za lečenje dece sa spinalnom mišićnom atrofijom. Poznato je da je reč o vrlo skupom leku, a da se troškovi pacijenata uvećavaju odlaskom u inostranstvo i boravkom u inostranim bolnicama. Vest o otvaranju mogućnosti uvoza ovakve terapije značajna je ne samo sa aspekta održavanja koraka sa savremenom naukom, već i zbog praktičnog značaja za pacijente u Srbiji.

Ova retka bolest nije jedina za koju se očekuje savremeno rešenje iz reda genskih terapija. U skorašnjem periodu nadaju mu se oboleli od bulozne epidermolize, ahondroplazije i dečijeg parkinsonizma. Za poslednje navedeno, u Srbiji nema potvrđenih slučajeva, iako, saznajemo, postoji jedan pacijent u fazi potvrđivanja dijagnoze.

Međutim, u opisu proširivanja Pravilnika navedene su još dve vrste terapije. Pored genske, tu su još lekovi za somatsku ćelijsku terapiju i lekovi dobijeni iz tkiva bioinženjeringom.

Reč je o vrstama terapije koje su od pacijenata u Srbiji još udaljenije od genske - za koju je ovim izmenama otvorena mogućnost uvoza, ali koja nije uvezena.

Nova era u medicini i nauci

"Mi praktično svedočimo novoj eri kada je nauka u pitanju. Ovo u nauci nije novina, jer su to stvari na kojima se intenzivno radi sigurno 20 godina unazad", kaže Pavlović u razgovoru za Telegraf, ujedno navodeći specifičnosti somatske ćelijske terapije i lekova dobijenih bioinženjeringom.

Iako kaže da su to najopštije rečeno podgupe naprednih terapija, te da su osnovne razlike na nivou formulacije, što je zapravo i bitno zbog pravnog regulisanja.

"U najopštijem smislu donose upotrebu živih tkiva, živih ćelija, virusnih vektora itd", kaže navodeći da su na tržištu lekova dosad bili prisutni pre svega lekovi dobijeni hemijskim putem, te da se u sadašnjosti i budućnosti ustupa mesto bioinženjeringu.

Nadovezuje se i na jednu skorašnju temu.

"Od momenta kada je dizajnirana prva vakcina za koronu, kada smo čuli da je to RNK vakcina, mi u zajednici rektih bolesti znali smo da je ona napravljena na platformi na kojoj se dizajniraju neke terapije za neke retke bolesti. Nismo imali strah da ih prihvatimo iako je ceo svet zastrašeno gledao u nešto što je potpuno novo, a u stvari nije novo", objašnjava.

Dodaje kako razume način na koji funkcionišu. Ističe da nije lekar, ali kao majka deteta obolelog od retke bolesti, potrudila se da shvati ono što su im stručnjaci preneli.

"Somatske ćelijske terapije su isto i genske. Ne moraju nužno biti, ali većinski jesu. Dakle, sadrže ćelije ili tkiva kojima se manipuliše kako bi promenile njihove biološke karatkeristike, a zatim bile vraćene nazad u pacijenta. Postoje tri vrste aplikacije koje su dosada nama poznate. Jedna je in vivo, druga ex vivo, i treća je in situ.

In vivo je postupak gde se koriguje gen aplikacijom putem krvotoka. Ex vivo se dešava van organizma. Uzimaju se ćelije od bolesne osobe ili tkivo, zavisi koja je bolest u pitanju. Uzimaju se, kultivišu se u posebno dizajniranim laboratorijama, bioreaktorima i slično, koje manipulišu živom ćelijom. Onda se putem virusnog vektora najčešće reprogramira mutirani gen u toj ćeliji, tako da ćelija počne normalno da funkcioniše. Onda se vremenom kultiviše veliki broj zdravih ćelija i onda se one, najopštije rečeno, vraćaju u organizam te bolesne osobe. Od tog momenta ta bolesna osoba počinje proces lečenja, gde praktično gen koji je bio defektan, upotrebom ovakve tehnologije počinje da produkuje nove zdrave ćelije. In situ se odnosi ciljano na određeni organ, ili na određeno mesto u organizmu, ne za ceo organizam; jetru, na primer. Kod mišićne distrofije su bile studije koje su targetirale parcijalne delove", navodi.

Vezujući se za primer govori i o buloznoj epidermolizi, kako bi ilustrovala ex vivo postupak. Taj primer joj je iz već navedenih porodičnih razloga najbliskiji.

"To se zove genski graft kože. Ne postoji jasan prevod na naš jezik, jer su to nove tehnologije, ali najprostije rečeno - neko parče kože uzima se sa pacijenta. Van organizma se virusnim vektorima koriguje gen i kultiviše u tim laboratorijama. Tog momenta kreću da se kultivišu zdrave ćelije i rastu. Prvo mora da se napravi veliki broj tih ćelija i tehnički da izraste nova koža koja se transplantira nazad pacijentu", objašnjava kako bi to moglo da izgleda.

Dodaje da je virusni vektor sredstvo za reprogramiranje, te da vraćanje reprogramiranog tkiva na telo obolelog dovodi do početka stvaranja kolagena, koji nedostaje u slučaju obolelih od distrofične bulozne epidermolize.

"Postoje mnogo kompanija u svetu koje proizvode samo te virusne vektore. Globalno je veliki problem, jer ih nema dovoljno. Zato što nauka ide u tom smeru bionženjeringa."

Šta se sve nije desilo slučajno?

Govori i kako je novinama u srpskom zakonodavstvu prethodio niz "slučajnosti".

"Nije slučajno da je pravilnik izmenjen, ne može da se menja ako ne postoji osnov. Evropska agencija za lekove je mnogo naprednija u tome, naravno, i Američka", kaže uz napomenu da u Srbiji imaju sledbenike.

Dodaje da i poslednji sastav Vlade govori o pravcu u kom se naučna zajednica u Srbiji kreće.

"Dobili smo u međuvremenu razdvojena ministarstva nauke i prosvete. Nije to bilo slučajno. Vlada radi na tome da se daje više važnosti razvoju nauke kod nas. Da mi budemo u nekom času ti koji ćemo razvijati takve terapije", kaže.

Ističe da su i ranije postojali pokušaji, ali ne i materijalna podrška.

"Mi smo pre sedam, osam godina pokušali da napravimo kliničku studiju u Srbiji sa stručnjacima iz inostranstva, sa našim velikim naučnikom iz Londona dr Duškom Ilićem, koji je prvi i jedini na svetu veštački dizajnirao kožu, koja je nepropustljiva, koja je pandan ljudskoj koži. Mi smo u tom trenutku, zajedno sa njim, našim dermatolozima i ginekolozima, pokušali da napravimo nešto za naše pacijente, upotrebom amnionskih membrana iz placenti porodilja, znači da se napravi potpuno novi proizvod koji bi bio delotvoran za rane kod bulozne epidermoloze.

Imali smo problem da takvo nešto sprovedemo, iako smo imali saradnju sa Institutom za primenu nuklearne energije, jer je trebalo da nađemo investitora. Investitori su kompanije, a u Srbiji ni regionu, zainteresovanih nije bilo. To je rezervisano za sve one velike farmaceutske kompanije, tamo negde na zapadu. Dobro je što smo krenuli u tom smeru, što će se naša nauka razvijati, što su neki investitori počeli da dolaze. Ovo je neka dugoročna priča. Vrlo ambiciozan zalogaj", ocenjuje.

U vezi sa danima koji dolaze, izražava bojazan da napredak medicine u Srbiji neće ići u korak sa ekonomskim mogućnostima.

"Mi pokušavamo da damo različite predloge kako bismo prevazišli ograničenost resursa za te terapije. Genske terapije su potpuna inovacija i onda su preskupe. Pre desetak godina smo se zalagali za formiranje budžeta za lečenje retkih bolesti, zato što nam je bilo jasno da mora da se pravi novi budžet i dopunjava iz alociranog izvora koji bi služio samo za to. Genska terapija je mnogo skuplja od terapija za lečenje retkih bolesti, koje smo pre deset godina nazivali ekstremno skupim", kaže otvarajući pitanje zasebnog budžeta za lečenje genskim terapijama, u odnosu na već postojeći budžet za lečenje retkih bolesti.

Ujedno navodi da je druga genska terapija poznata na ovom području još skuplja od zolgensme, te da je procenjena na oko 3,5 miliona dolara.

"Te cene će vremenom padati. I našim skupim terapijama je pala cena. To je slučaj sa svim inovacijama. Ako gledamo kroz istoriju, lek za dijabetes koštao je mnogo miliona, sada je dostupno svakom džepu, ali tek sada, posle 50, 60 godina. Ranije je samo jedan Rokfeler to mogao svojoj ćerki da obezbedi", kaže na primeru izdvajajući podatak koji bi moglo da ohrabri.

Budžet za retke bolesti na nivou prošlogodišnjeg, bez budžeta za genske terapije

U vezi sa ranije najavljivanim formiranjem budžeta za gensku terapiju, kaže da ga ove godine ipak neće biti.

"Nije doneta nikakva odluka. Mi imamo potvrdu da donosioci odluka to znaju, već smo isticali i koliko novca je potrebno za sledeću godinu, dali smo projekciju, razočarani smo. Očekivali smo da će budžet za narednu godinu, koji je već zaključen, uključivati daleko veće povećanje nego do sada, međutim, mi imamo opredeljenih samo 4,3 milijarde. Projekcije su 12 milijardi da bi se pokrile sadašnje potrebe, ne ukuljučujući genske terapije. Ja ne mogu da kažem da je to mala cifra, ali taj budžet iz nekog razloga raste nesrazmerno potrebama. To nije bio toliki pritisak na početku kada je budžet tek oformljen, kada je bilo samo par pacijenata koji boluju od samo dve ili tri retke bolesti, pa je budžet srazmernije rastao. On ima tendenciju rasta, ali sada imamo situaciju da genska terapija mnogo košta. Imamo i druge dosadašnje terapije, zamenske enzimske i sl, koje opterećuju sadašnji budžet. Nisu svi pacijenti za koje je podnet zahtev obuhvaćeni lečenjem. Prošle godine je taj budžet iznosio 3,7 milijardi, pa je opredeljeno još 600 miliona, zahvaljujući rebalansu. Budžet za ovu godinu je trebalo da bude mnogo veći, ali je opredeljen da bude 4,3 milijarde, na nivou prošlogodišnjeg. Pretpostavlja se da se očekuje neko povećanje rebalansom budžeta i ove godine, ali na taj način ne mogu da se podmire potrebe.

Uvek smo bili zahvalni što se taj budžet odvaja. Naravno, to niko ne spori, ali isto tako smo bili u prilici da na vreme upozoravamo na ovo što će sad doći. Nije stvar u tome što je lečenje nekoliko osoba pod znakom pitanja. Sada već govorimo o stotinama ljudi. To uopšte nije mala razlika", navodi šta se desilo i kako u NORBS-u razmišljaju o tome.

Spominje i registar osoba sa retkim bolestima, u koji je uneto samo oko 500 osoba.

"Razočarani smo. Mi znamo da je reč o par hiljada obolelih koji nisu uneti u registar. Statistika kaže da između 350.000 i 500.000 ljudi u Srbiji boluje od neke retke bolesti. Apelujem na lekare i specijaliste, molim ih da svoje pacijente upisuju u registar. To je neophodno da bi se na osnovu tih podataka koje treba da sadrži registar, ispravno formirala i sredstva i potrebe i socijalna pomoć, sve što takvim alatom može da se postigne", ističe Pavlović.

(Telegraf.rs)