Pronađena genetska terapija koja leči srpastu anemiju

Ova retka bolest bi uskoro trebalo da bude potpuno izlečiva

Ljudi koji boluju od srpaste anemije će sada moći da se leče mnogo efikasnije i jeftinije, jer je pronađena nova genetska metoda koja zaustavlja ovu retku bolest. Evo očemu je reč.

Najnovije istraživanje dokazuje da bi metodama genetske terapije moglo da se bori protiv srpaste anemije.

Preporučujemo

Srpasta anemija, odnosno hemoglobinopatija, je bolest abnormalnih tipova hemoglobina, koji se pretvaraju u kristale kada dospeju u krv. Anemija srpastih ćelija je nasledna bolest koja najviše pogađa ljude afričkog, južnoameričkog ili mediteranskog porekla. Pojavljuje se kada osoba nasledi dve kopije abnormalnog gena hemoglobina, jednog od svakog roditelja. Hemoglobin je protein koji nosi kiseonik u crvenim krvnim zrncima i važno je da bude u pravom obliku.

Naime, ova terapija je usmerena na lečenje genetskog defekta koji utiče na tzv. srpaste ćelije. U maloj grupi pacijenata, istraživači su otkrili da je terapija sigurna i efikasna.

- Govorimo o korišćenju genetske terapije za lečenje srpaste anemije već godinama, a sada je konačno došlo vreme i da je i isprobamo - rekao je dr Džon Tisdejl, naučnik američkog Nacionalnog instituta za zdravlje

Mnogi ljudi koji su oboleli od spraste anemije imaju jake bolove zbog slabe cirkulacije krvi. Vremenom, bolest može da ošteti organe u celom telu, što dovodi do komplikacija u vidu bolesti bubrega i moždanog udara.

- To je razorna bolest. Ljudi često umiru rano, u 40-im godinama - rekao je Tisdejl.

Preliminarne rezultate predstavio je prošle sedmice na godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju u San Diegu.

Kao što je rekao Tisdejl, uvreženo je mišljenje da postoji samo jedan način da se poboljša stanje obolelih, a to je transplantacija koštane srži. Ova procedura uništava oštećene ćelije koštane srži i menja ih zdravim donatorskim ćelijama. Međutim, on je istakao da je samo deset odsto pacijenata uspelo da prođe ovu terapiju.

Kod ostalih bi mogla da pomogne genetska terapija. Kako je Tisdejl objasnio, najpre lekari izoluju ćelije iz ljudskog tela, a onda u njih ubrizgavaju poseban modifikovani gen koji ima terapeutski učinak. Nakon toga se ćelije vraćaju u telo.

Kako kažu istraživači, rezultati su zapanjujući, ali će i dalje raditi na detaljnijem istraživanju teza.

VIDEO: Doktor Milenko Stojković je obavio transplantaciju rožnjača tek rođenoj bebi

(Telegraf.rs / klix.ba)